雪球1210 今年生物医药发生的大事

今年生物医药领域在靶向技术和药物机理上取得多项突破。联合治疗成为癌症治疗的重要方向，多靶点、多机理联合疗法在临床数据上显著优于单靶点单机理疗法，能够更有效地应对肿瘤的异质性和突变特性。
基因编辑技术取得关键进展，单碱基编辑技术被验证具有优秀的编辑效率，且肝酶上升问题被证实与递送系统LNP相关而非编辑技术本身。这一进展推动了相关技术公司的收购与合作。
慢病毒载体技术开启体内CAR-T治疗新路径。通过修饰LNP和靶向抗体耦合，实现体内直接生成CAR-T细胞，初步临床数据显示其安全性和效果良好，有望大幅降低成本和提升治疗可及性。
核酸药物领域持续拓展，RNA药物成功实现肝脏和肌肉靶向，大脑靶向技术也取得进展。双靶点RNA、mRNA编辑等新技术以及新靶点的开发为疾病治疗开辟了新的市场空间。
蛋白降解剂技术路径得到验证，BTK降解剂临床数据优异，效果超越非共价抑制剂。该技术在自免疾病领域具有巨大潜力，有望提供安全高效的口服治疗选择。
实体瘤TCE双抗疗法展现出显著优势，临床数据显示其总生存期获益高于无进展生存期获益，表明T细胞杀伤肿瘤的疗法具有持续疗效，肿瘤免疫治疗前景广阔。