新加坡6岁罕见病患儿赴沪求医，特批孤儿药解难题

一名6岁新加坡患儿小雨因罹患骨骼发育障碍疾病——软骨发育不全，近期随父母赴上海新华医院跨国求医。该疾病由基因突变引发，可能引发致死或致残风险，已被列入我国第二批罕见病目录。
依托临床急需药品临时进口机制，国家药监局特批上海新华医院使用尚未在国内获批的孤儿药辅佐利泰。该药物通过临时进口政策获批，解决了未上市孤儿药的用药难题。小雨已完成首次药物注射，需每日持续治疗至生长发育期结束。
作为上海首批国际医疗旅游试点医院，新华医院通过跨国医疗转诊通道为国际患者提供便利。患儿家属需每三个月来沪随访，医院将提前申请后续用药审批，并通过海外患者远程会诊系统定期评估药物安全性与疗效。这一案例体现了我国医疗制度创新对罕见病治疗的突破性支持。